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使用小分子调控基因表达研制协作剑指肺部疾病

发布时间:2020-01-03 14:54:35  阅读:1953+ 作者:责任编辑NO。许安怡0216

▎药明康德/报导

日前,Acceleron Pharma与Fulcrum Therapeutics公司联合宣告,达到一项研制协作协议,两边将依据Fulcrum的专有小分子调控基因表达技能渠道,一起开发靶向肺部特定通路的肺部疾病医治药物

Fulcrum公司专心于研制能够调控基因表达的小分子立异药物。其技能渠道能够首要发现导致不同疾病的遗传根底,然后经过细胞模型模拟疾病情况下的基因调控,而且可经过这些细胞模型对候选药物进行挑选,然后找出针对特定基因失调的立异疗法。Acceleron将运用Fulcrum的这一技能渠道辨认出能够调理肺部疾病相关通路的小分子药物。

▲Fulcrum公司的药物研制战略(图片来自:Fulcrum公司官网)

依据协议条款,Acceleron和Fulcrum将一起发现疾病医治靶点和相关小分子候选药物。而Acceleron将持续担任开发和推行本次协作开发的候选药物。Fulcrum将取得1000万美元的预付款,并有资历取得高达4.385亿美元的潜在里程碑付款,以及就本次协作开发产品在未来的销售额分红。

“咱们很快乐能够与Acceleron展开这项重要的研讨协作,”Fulcrum首席执行官Robert J. Gould博士说:“这项协作扩展了咱们技能渠道处理疾病根本问题的潜力。咱们开发的losmapimod现已取得了必定的研制发展,现在正在2期临床实验中医治面肩肱型肌营养不良症患者,以及针对其它遗传疾病的临床前和前期研讨中。本次协作开发肺部疾病疗法的这一新时机再次反映了Fulcrum技能渠道在基因调理中的广泛应用。”

“这次协作将Fulcrum在辨认药物靶点方面的才能与Acceleron在TGF-beta信号传导方面的专业相关常识相结合,以开发潜在的肺部疾病医治办法,”Acceleron首席执行官Habib Dable先生说:“跟着这项协议的达到,咱们开发的sotatercept在医治肺动脉高压患者的2期实验,以及ACE-1334的开发中都取得了很大的发展,这表明咱们在满意高度未满意需求的肺部疾病患者的道路上又迈出了坚实的一步。”

参考资料:

[1] Acceleron and Fulcrum Therapeutics Announce Pulmonary Research and Discovery Collaboration Agreement, Retrieved January 02, 2020, from https:///news/home/20191230005047/en

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